Il y a trois ans, une femme italienne a décidé de participer à un essai clinique pour tester une nouvelle thérapie génique contre une maladie rare. Cette maladie entraîne une jaunisse intense et peut également causer des symptômes neurologiques sévères.
Un traitement révolutionnaire pour une maladie rare
Depuis trois ans, Stefania Moro, une jeune femme de 30 ans, a vu sa vie changer grâce à un traitement révolutionnaire. Atteinte du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie provoquant une jaunisse intense et des symptômes neurologiques graves, Stefania avait l’habitude de prendre un traitement lourd pour limiter les effets de sa maladie. En plus de cela, elle devait passer toutes ses nuits sous des lampes à UV installées dans sa chambre.
Il y a trois ans, Stefania a décidé de se porter volontaire pour essayer un traitement génique révolutionnaire. Cette thérapie génique agit sur la bilirubine, un pigment que son foie n’élimine pas, causant ainsi sa peau jaune et menaçant d’attaquer son cerveau. Les résultats ont été spectaculaires. En quelques jours seulement, la jeune femme a retrouvé un teint normal, lui permettant enfin de se projeter dans l’avenir avec son compagnon. Et cerise sur le gâteau, ils attendent même un enfant.
Cette thérapie génique a également été appliquée à une dizaine de patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar en France, en Italie et aux Pays-Bas. Si la prochaine étape de l’essai confirme les bénéfices chez davantage de malades, une demande d’enregistrement du traitement sera faite auprès des autorités de santé françaises et européennes.
Stefania Moro, qui auparavant vivait sous le poids d’un traitement lourd et contraignant, profite maintenant d’une vie faite de bonheurs simples, comme celui de conduire une voiture en toute liberté. Cette nouvelle thérapie génique est donc porteuse d’espoir pour les personnes atteintes de maladies rares, offrant des perspectives d’avenir bien plus optimistes.
Webrédacteur passionné et engagé, je me consacre à décrypter l’actualité avec un regard critique. Ma plume agile et précise sert à informer et éveiller les consciences. Toujours en quête de vérité, je m’attache à partager des analyses pertinentes et approfondies pour un public exigeant et curieux.